专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成安徽某某生物科技运营部疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成安徽某某生物科技运营部新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:热点)
-
第二十六届上海国际电影节主题为“电影之城”。海报画面中呈现城市里走动的人群剪影,具有代表性的上海影院融入申城夜色,犹如一部即将上映的电影,寓意在上海——中国电影的发祥地,邂逅更好的时光,遇见更美的生活 ...[详细]
-
劳动创造幸福,奋斗开创未来。近年来,随着物联网、大数据、区块链等数字技术的迭代发展,农业农村现代化的蓝图徐徐展开,为美丽乡村全面振兴插上“数字翅膀”。在数字经济的浪潮中,数字乡村作为数字中国建设的重要 ...[详细]
-
据新华社消息,记者5月7日从湖南省娄底市新化县应急管理局获悉,4日22时18分左右,位于新化县的娄底大跃矿业有限公司大跃煤矿发生一起透水事件,1人被困失联,救援正在进行中。 据了解,该矿为30万 ...[详细]
-
约基奇有些无可奈何。离比赛结束还有3分29秒,掘金主帅马龙大手一挥,换下了约基奇、穆雷、戈登等首发。比分板上,落后20多分的比分显得尤为刺眼。坐在板凳席上的小波特咬着毛巾,穆雷低着头,连征战联盟数年的 ...[详细]
-
谷歌回击OpenAI:发布AI全家桶,搜索大变身,Project Astra剑指GPT
出品|网易科技《态度》栏目作者|丁广胜想要盖过谷歌风头,OpenAI的GPT-4o有没有如愿,我们找找答案。谷歌和Alphabet首席执行官桑达尔·皮查伊公布,有超过150万开发人员在使用 Gemin ...[详细] -
改善农村人居环境,事关农民群众根本福祉。中央农村工作会议强调,扎实有序推进乡村建设,深入实施农村人居环境整治提升行动。立夏时节,草木葱茏,鸟鸣啁啾。从河南安阳内黄县县城出发,沿220省道一路向南,宽阔 ...[详细]
-
“‘五一’假期期间,带着家人到县城附近的‘网红村’郭土楼放松一下心情,不光是一个个民俗院让人流连忘返,还在那里买到新鲜的竹笋,真的让人难以相信!”5月6日,河南省虞城县城关镇居民王玲玲感慨地说。王玲玲 ...[详细]
-
改善农村人居环境,事关农民群众根本福祉。中央农村工作会议强调,扎实有序推进乡村建设,深入实施农村人居环境整治提升行动。立夏时节,草木葱茏,鸟鸣啁啾。从河南安阳内黄县县城出发,沿220省道一路向南,宽阔 ...[详细]
-
尼古拉-约基奇穿着一件黑色T恤站在屏幕前,贾马尔-穆雷等队友们位于他的身后,此刻电视正在直播NBA官宣2023-24赛季常规赛MVP。当主持人,前NBA球星查尔斯-巴克利喊出约基奇的名字时,队友们鼓掌 ...[详细]
-
5月6日,据中国物流与采购联合会发布,2024年4月份全球制造业PMI为49.9%,较3月份下降0.4个百分点,在50%临界点附近,略高于一季度49.6%的平均水平。分区域看,2024年4月份,亚洲制 ...[详细]